中国生物制药发布公告，集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司自主研发的国家1类创新药TQB3454片“IDH1抑制剂”已向中国国家药品监督管理局药品审评中心递交新药上市申请并获得受理，用于治疗伴IDH1突变的晚期胆道癌。凭借显著的临床获益，TQB3454已于2023年4月获CDE纳入突破性治疗品种，并于2026年5月被纳入优先审评审批程序。

　　TQB3454是集团自主研发的一款IDH1抑制剂，能够特异性抑制IDH1突变酶活性，降低其下游致癌代谢物2-HG水平，逆转由2-HG异常升高所致的DNA及组蛋白高甲基化状态，恢复染色质正常结构，从而诱导突变细胞恢复正常分化和发育进程，发挥抗肿瘤效应。

　　本次上市申请基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究，旨在评估TQB3454在既往接受过含吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变晚期胆道癌患者中的有效性与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，TQB3454可显著降低患者的疾病进展或[*][*]风险，无进展生存期和总生存期均获得显著延长，安全性谱与已知风险一致，未发现新的安全性信号。这是全球第二、国内首个在胆道癌领域取得阳性结果的IDH1抑制剂III期研究。

　　胆道癌主要包括胆管癌及胆囊癌，约占全部消化系统肿瘤的3%，以腺癌为主，侵袭性强，预后极差，5年生存率不足5%。全球范围内，胆道癌发病率呈逐年上升趋势，其中以亚洲国家最为高发。在胆道恶性肿瘤中，IDH1突变主要发生于肝内胆管癌，突变率约为4.9%~20.0%。

　　目前，国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗，临床需求远未得到满足。TQB3454有望填补该领域的市场空白，为国内IDH1突变胆道癌患者提供全新且高效的治疗选择。