与传统的CRISPR基因
公司的核心候选药物STX-1150靶向PCSK9基因,通过表观遗传沉默PCSK9基因表达,STX-1150旨在实现持久的低密度脂蛋白胆固醇降低。在非人灵长类动物临床前研究中,STX-1150实现了高达90%的PCSK9抑制和最高68%的LDL-C降低,最低剂量即可实现超过50%的LDL-C降低,且持续时间超过22个月。
与传统的CRISPR基因
公司的核心候选药物STX-1150靶向PCSK9基因,通过表观遗传沉默PCSK9基因表达,STX-1150旨在实现持久的低密度脂蛋白胆固醇降低。在非人灵长类动物临床前研究中,STX-1150实现了高达90%的PCSK9抑制和最高68%的LDL-C降低,最低剂量即可实现超过50%的LDL-C降低,且持续时间超过22个月。